基因疗法首次成功治疗脊髓损伤且无副作用

由加州大学圣地亚哥分校医学院的科学家领导的一个国际研究小组报告说,一种抑制目标神经细胞信号传导的基因疗法有效地减少了脊髓或周围神经损伤小鼠的神经性疼痛,而且没有可察觉的副作用。这一结果发表在2022年5月5日的《分子疗法》网络版上,表明对于可能影响半数以上脊髓损伤患者的病症,可能有了新的治疗方案。

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神经病涉及身体其他部位的神经受损或功能失调,通常导致慢性或衰弱的麻木、刺痛、肌肉无力和疼痛。

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对于神经病变目前没有单一有效的补救措施。例如,药物治疗可能需要复杂的持续用药,并且与嗜睡和运动无力等不良副作用有关。阿片类药物可能是有效的,但它们也可能产生耐受性,提高过度使用或成瘾的风险。

由于医生和研究人员能够确定脊髓损伤的精确位置和神经病理性疼痛的起源,因此一直在努力开发治疗方法,有选择地针对受影响脊柱节段中受损的神经元。

近年来,基因疗法已被证明是一种越来越有吸引力的可能性。在最新的研究中,研究人员向患有坐骨神经损伤和随之而来的神经性疼痛的小鼠注射了一种无害的腺病毒,该病毒携带一对编码伽马-氨基丁酸或GABA的转基因。GABA是一种神经递质,可以阻断神经细胞之间的冲动;在这种情况下就是疼痛信号。

转基因GAD65和VGAT的传递和表达被限制在小鼠的坐骨神经损伤区域,因此,没有可察觉的副作用,如运动无力或正常感觉的丧失。转基因产生的GABA导致小鼠的疼痛信号神经元受到可测量的抑制,这种抑制在治疗后至少持续了2.5个月。

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高级研究作者Martin Marsala博士是加州大学圣地亚哥分校医学院麻醉学系的教授。

"临床上可接受的抗痛(阻断疼痛)疗法的先决条件之一是最小或没有副作用,如肌肉无力、全身镇静或对治疗产生耐受性,"高级作者Martin Marsala博士说,他是加州大学圣地亚哥医学院麻醉学系的教授。"能够提供持久治疗效果的单一治疗发明也是非常理想的。这些研究结果表明,在这两方面都有一条前进的道路"。

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